1藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在研發(fā)新藥中的應(yīng)用

1.1研發(fā)項目的終目決策

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)將會對研發(fā)研發(fā)失敗或最終虧損的藥物及早的做出終止決策，有效地提高的藥物的經(jīng)濟(jì)性，同時能夠避免后期投入更多的成本，從而降低了成本的消耗。據(jù)研究調(diào)查，將從Ⅲ期到第Ⅰ期中臨床研發(fā)所失敗的藥物排除掉，可以降低7.2%的臨床研發(fā)成本。并為制藥企業(yè)提供分析報告，使企業(yè)能夠了解下一個備選項目的經(jīng)濟(jì)前景及價值。此外，對于終業(yè)不經(jīng)濟(jì)的項目企業(yè)需要將資源分配到具有價值的項目中，以實現(xiàn)最佳分配。

1.2提供可靠的經(jīng)濟(jì)學(xué)依據(jù)

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的分析結(jié)果還能為醫(yī)院、病人等提供可靠的藥物價值證據(jù),有利于告知購買者藥物的功效以及成本比值,使決策者能對藥物做出正確的購買與使用決策,從而使藥物在市場上的生存能力得到有效的提高,最終實現(xiàn)更好的經(jīng)濟(jì)效果。通常情況下,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型是外部決策者與內(nèi)部決策者的聯(lián)結(jié)點,是因為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)能夠?qū)⑺蝎@得的藥物價值證據(jù)進(jìn)行整合。據(jù)研究表明，在藥物的研發(fā)中若早期建立了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型將會被得到更好地運用,關(guān)對藥物整個生命周期以及市場效益都非常有益。

1.3為研發(fā)新藥提供新思路

在研發(fā)新藥物的過程中運用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)還可以使新藥物的研發(fā)范圍得到拓展，從而使藥物研發(fā)更更賦有新涵義。研發(fā)新藥物不僅僅是指研發(fā)出具有新的的治療效果或是更好的治療作用的藥物，其中還包括了如何最佳利用衛(wèi)生資源、藥物成本如何能降至最低以及藥物成本比值得到有效的控制等，能以為研發(fā)新藥物開辟一條新思路。例如,為了降低治療成本，可通過改變藥物劑型來使藥物得到方便,這樣不僅可以提高藥物的治療效果，還可以提高藥物的成本比值。同時，為了減少衛(wèi)生資源的浪費，還可以通過研發(fā)“治愈”藥物來促進(jìn)衛(wèi)生資源得到合理的利用。

2在研發(fā)藥物過程中對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的評價

如今，我們主要通過piggyback實驗作為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的評價工具，主要是收集在Ⅲ期臨床的效果變量以及成本資料,并對所收集的這兩種資料進(jìn)行隨機(jī)性的臨床試驗以及對照性的臨床試驗。以下主要介紹研發(fā)藥物階段能夠為加強(qiáng)臨床試驗設(shè)計和最佳定價策略提供有效信息的幾項技術(shù)，文中主要針對臨床試驗?zāi)Ｐ汀⑼顿Y評估、閾值分析這幾項技術(shù)來進(jìn)行分析。

2.1臨床試驗?zāi)Ｐ?

臨床試驗?zāi)Ｐ椭饕菍εR床實驗數(shù)據(jù)信息獲得之前進(jìn)行有效性與耐受性的評估。在研發(fā)新藥物階段為了將有價值的信息告外部知決策者,應(yīng)對這些信息在不同假設(shè)條件下檢驗它們之間的相互關(guān)系。而臨床試驗?zāi)Ｐ褪菍λ幬镒饔谩⒉〕桃约氨粚嶒炚唛g的差異來采用一組數(shù)學(xué)關(guān)系的技術(shù)進(jìn)行合成分析,并對應(yīng)用概率的分布進(jìn)行參數(shù)描述。探索Ⅲ期臨床試驗是臨床試驗?zāi)Ｐ偷囊粋€明確目標(biāo),同時對Ⅲ期臨床試驗進(jìn)行優(yōu)化,并為Ⅲ期臨床提供切實可行的指南,從而最大可能的增強(qiáng)研發(fā)新藥物成功的機(jī)率。此外，臨床試驗?zāi)Ｐ驮谒幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)評價中的應(yīng)用是非常重要的，由于研發(fā)新藥物過程中的衛(wèi)生資源分配、藥物進(jìn)入市場的計劃以及在市場中的銷售潛力決策等是制藥企業(yè)必須做出的決策。但此階段的相關(guān)藥物信息還存在著不確定性和不穩(wěn)定性。主要是因為此階段藥物信息的有效性以及耐受性在Ⅲ期或Ⅳ期的臨床實驗中才能撐握，而臨床實驗結(jié)果是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型中需要的一項基本數(shù)據(jù)。因此，臨床實驗結(jié)果可以為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)提供更多準(zhǔn)確可靠的數(shù)據(jù)信息來源，從而在研發(fā)階段為決策者提供最有效的估計。

2.2投資評估

投資評估能主要是對研究設(shè)計或不同產(chǎn)品的預(yù)期凈現(xiàn)值來進(jìn)行比較，應(yīng)用投資評估方法來對臨床試驗設(shè)計進(jìn)行分析、描述，并對預(yù)期預(yù)期凈現(xiàn)值不同的研究設(shè)計進(jìn)行比較。目標(biāo)是實現(xiàn)一項實驗設(shè)計的預(yù)期凈現(xiàn)值最大化。此外，Chilcott中提供了一個關(guān)于估計預(yù)期凈現(xiàn)值的方法學(xué)理論,主要包括成本、需求以及收益這三個方面。投資評估除了對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)設(shè)計方案的評估以外，還能對臨床試驗中的增量成本與增量收益進(jìn)行具體的評價。同時還提出了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型對藥物的有效性、藥物的可用性、藥物的安全性、藥物的耐受性以及成本和效果進(jìn)行分析,以此來對凈現(xiàn)值進(jìn)行估計。

2.3閾值分析

閾值分析主要是通過數(shù)據(jù)信息來了解所研發(fā)新藥物的一些基本信息，在GlickHA的研究中提出了關(guān)于閾值分析的簡單分析方法,主要包括兩種：其一，描繪標(biāo)準(zhǔn)成本曲線；其二，標(biāo)準(zhǔn)質(zhì)量調(diào)整生命年曲線。這兩種分析方法主要用來描述研制的新藥與已上市的藥物之間的參數(shù)組合。但對于這些參數(shù)組合可能會使得研制新藥比已上市的藥物更具有經(jīng)濟(jì)效果。其重要意義在于，雖然參數(shù)對于估計新藥成本與效果目前都是未知的,但閾值分析可選擇參數(shù)組合對藥物成本與效果的影響，其主要是通過對每一個方案的成本與效果的相關(guān)參數(shù)進(jìn)行分析,以此來為決策者提供更加準(zhǔn)確合理的經(jīng)濟(jì)學(xué)模型。

3結(jié)語

總之,隨著科技的不斷進(jìn)步，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)將在制藥企業(yè)中越來越受到重視。雖然目前我國醫(yī)藥企業(yè)在研發(fā)新藥過程中對經(jīng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的運用并不多，但隨著政府的推動、企業(yè)專業(yè)技術(shù)研究人才的支掌，將會對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的認(rèn)識逐漸提高，相信在不久的將來藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)將會成為支持研發(fā)新藥物最有力的工具。

本文作者：溫強(qiáng)、杜紅梅、湯姝 單位：鄭州大學(xué)臨床藥理研究所、鄭州大學(xué)第三附屬醫(yī)院、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院